bioecon Раздел для участников
Технология · Здоровье и биомедицина / Терапевтические платформы

РНК-редактирование (ADAR)-терапевтика

Инженерные олигонуклеотиды, привлекающие эндогенные ферменты ADAR клетки для переписывания патогенного аденозина в инозин на транскриптах болезни — обратимая, титруемая альтернатива редактированию ДНК, ныне проходящая клиническую валидацию, где WVE-006 от Wave (AATD, RestorAATion-2) — ведущий актив, а платформа Axiomer от ProQR даёт первое клиническое доказательство механизма.

Зрелость 4/9 Риск: средний Клеточная, генная и регенеративная терапия US · EU · CN проверено 2026-07-23 · 29 Источники

1 · Что даёт

РНК-редактирующая терапевтика корректирует болезнетворные транскрипты на уровне РНК, а не в геноме. Инженерные олигонуклеотиды — AIMer от Wave, направляющие OPERA от Korro, EON Axiomer от ProQR, arRNA от HuidaGene — привлекают эндогенные аденозиндезаминазы, действующие на РНК (ADAR), чтобы превратить патогенный аденозин в инозин (A-to-I, считывается как гуанозин), восстанавливая мутантную мРНК без какого-либо постоянного изменения ДНК. Поскольку правка вносится на транскрипте, она обратима и дозируема, без побочных правок, без инделей и без стойкой изменения генома — те преимущества безопасности, которые модальность имеет перед редактированием оснований ДНК. Ведущий актив модальности, WVE-006 от Wave (GalNAc-конъюгированный AIMer для дефицита альфа-1-антитрипсина, AATD), дал дикого типа M-AAT в количестве 64% от общего AAT и снизил токсичный Z-AAT на 71% в исследовании RestorAATion-2, достигнув 11.9 µM общего AAT с сохранением правки не менее трёх месяцев после последней дозы; затем AX-0810 от ProQR обеспечил первую клиническую валидацию РНК-редактирующей платформы с 8-кратным сигналом вовлечения мишени NTCP, а KRRO-111 от Korro достиг более 90% редактирования SERPINA1 in vivo. Доставка доминирует подкожной GalNAc-конъюгацией, направляющей олигонуклеотид в гепатоциты через ASGPR и избегающей липидных наночастиц; ни один РНК-редактирующий препарат ещё не одобрен, а обратная связь FDA по пути ускоренного одобрения для WVE-006 ожидается в середине 2026 года.

Ключевые направления РНК-редактирующей терапевтики:

  1. РНК-редакторы AATD (AATD Editor): GalNAc ADAR-рекрутирующие олигонуклеотиды, восстанавливающие транскрипт Z-аллели SERPINA1, возвращающие защитный M-AAT и очищающие токсичный Z-AAT в печени — Wave (WVE-006), Korro (KRRO-110, KRRO-111).
  2. Печёночные и метаболические редакторы (Metabolic Editor): РНК-редактирование гепатоцитарных транспортеров и метаболических ферментов сверх AATD — ProQR (AX-0810/AX-0811 по NTCP при холестатической болезни печени, AX-2911 по PNPLA3 при MASH).
  3. Платформы рекрутирования ADAR (Editing Platform): химия направляющих РНК и химически модифицированных олигонуклеотидов, привлекающих эндогенные ADAR1/ADAR2 без доставки какого-либо экзогенного фермента — AIMer Wave, OPERA Korro, Axiomer ProQR, LEAPER HuidaGene.
  4. ЦНС- и редкозаболеваемые редакторы (CNS Editor): расширение A-to-I-редактирования на нейрональные и редкие генетические мишени через партнёрские программы — ProQR (AX-2402 при синдроме Ретта MECP2, с Rett Syndrome Research Trust; ЦНС-коллаборация с Eli Lilly).

Отраслевая цепочка создания стоимости#

[патогенная A-to-I мишень на мРНК] ──> [дизайн + синтез ADAR-рекрутирующего олиго (AIMer/EON/arRNA)] ──> [GalNAc-конъюгированный подкожный редактор]
                                                       │
                                              (эндогенная ADAR A-to-I правка, обратимая)
                                                       │
                                                       ▼
[клинический кандидат] <─── [PD/PK редактирования + Фазы 1-2] <─────┘

Уровни цепочки создания стоимости#

УровеньОписаниеКлючевые входы/выходы
Выбор мишени и SNVидентификация патогенного G-to-A (A-to-I-корректируемого) варианта транскрипта и доступного сайта рекрутирования ADARВход: биология мишени.
Выход: редактируемый SNV.
Дизайн arRNA/EONинженерия ADAR-рекрутирующего олигонуклеотида (AIMer/EON/arRNA) со стереочистой и бугорковой (bulge) химиейВход: последовательность мишени.
Выход: олиго-редактор.
GalNAc-конъюгация и CMCGalNAc-конъюгация для захвата ASGPR гепатоцитами, стереочистый олигонуклеотидный GMP-синтезВход: химия олиго.
Выход: субстанция.
Доклиника и клиникаисследования эффективности редактирования и PK, IND, Фазы 1-2 на людяхВход: препарат, субъекты.
Выход: клинические данные.
Регистрация и одобрениеNDA (США) / MAA (ЕС) как олигонуклеотидный препарат, статусы orphan-drug и ускоренного одобренияВход: данные, досье.
Выход: одобрение.
Запуск и PVдоступ на рынок и пострегистрационный фармаконадзор обратимо-редактирующего препаратаВход: одобрение, поле.
Выход: выручка, безопасность.

Сквозные технологии сектора:

  • Рекрутирование эндогенной ADAR (ADAR Recruitment): все четыре платформы привлекают собственные ADAR1/ADAR2 клетки через направляющий олигонуклеотид, избегая доставки экзогенного фермента и снижая размер груза и иммуногенность по сравнению с белками CRISPR-базовых редакторов.
  • GalNAc-доставка в гепатоциты (GalNAc Delivery): подкожная GalNAc-конъюгация направляет редактор в гепатоциты через асиалогликопротеиновый рецептор, обеспечивая печёночно-направленное A-to-I-редактирование без липидных наночастиц и поддерживая редкое (ежемесячное или реже) дозирование.
  • Обратимое, титруемое редактирование (Reversible Editing): поскольку правка находится на транскрипте, а не в геноме, РНК-редактирование транзиторно и дозируемо, без побочных правок или постоянного изменения генома — центральный фактор безопасности перед редактированием ДНК.

2 · Что заменяет 6

D2Посевы на ферме, ПЦР-панели, экспресс-тесты и услуги ветеринарных лабораторий для животноводства и аквакультуры — лечить то, что диагностировано, вместо сплошного и профилактического применения антибиотиков
Заменяет: Лечение каждого случая клинического мастита без разбора, групповая метафилактика по подозрению, профилактические антибиотики в инкубаториях …
DIAG
D2Промышленный биокатализ (ферменты и целые клетки) — например, нитрилгидратаза для акриламида, модифицированная трансаминаза для ситаглиптина, ферментативные процессы для боковых цепей антибиотиков — вместо катализаторов на тяжёлых металлах, гидрирования под высоким давлением и многостадийной химии с токсичными реагентами
Заменяет: Гидратация акрилонитрила в серной кислоте на медном катализаторе; асимметричное гидрирование под высоким давлением на родиевом катализаторе; …
CHEM
D1Сокращение метана, аммиака и запаха от навоза анаэробным сбраживанием с крытым хранением, низкопротеиновыми рационами, сбалансированными ферментационными аминокислотами, и биологической очисткой воздуха животноводческих помещений — вместо открытых лагун, подкисления навоза серной кислотой и маскирующих средств
Заменяет: Открытые анаэробные лагуны и непокрытые навозохранилища; подкисление навоза концентрированной серной кислотой; химические спреи для …
SERV
D2Теплоизоляция зданий из растительного сырья — древесно-волокнистые плиты, маты из конопли и льна, эковата, солома, конопляный бетон, мицелиальные панели — вместо пенополистирола/пенополиуретана с бромированными или хлорированными антипиренами и напыляемых пен на изоцианатах
Заменяет: Пенополистирол (EPS/XPS) с ГБЦД (ранее) и полимерными бромированными антипиренами; пенополиуретан/PIR с ТХПФ (хлорированный фосфатный …
BUILD
D2Биологическое удаление фосфора вместо химического осаждения солями металлов
Заменяет: Химическое осаждение фосфора хлорным железом, сульфатом железа(II) или солями алюминия при очистке муниципальных и промышленных сточных вод
SERV
D1Биосурфактанты (рамнолипиды, софоролипиды) вместо нефтехимических ПАВ в моющих средствах и промышленных рецептурах
Заменяет: Нефтехимические ПАВ в моющих средствах и рецептурах — линейный алкилбензолсульфонат (LAS), этоксилаты спиртов (AEO), этоксилаты алкилфенолов …
CHEM

3 · Как внедрить 6 шагов

  1. 1
    Выбор мишени и SNVШтаммы и клеточные линии
    Идентифицируют патогенный G-to-A вариант транскрипта, корректируемый A-to-I-редактированием (например Z-аллель SERPINA1 при AATD или транспортер NTCP при холестатической болезни печени), а также совместимый с рекрутированием ADAR последовательностный контекст вокруг целевого аденозина.
    Кто может выполнить этот шаг подобраны автоматически
    Esco Aster Сингапур
    5,000 L промышленный масштаб
    “Platform and capabilities: end-to-end support from discovery to market approvals, with services spanning cell line creation, GMP/MO handling, CMC/PD/AD, MSAT …”
    OnDemandBio Южная Корея
    промышленный масштаб
    “OnDemandBio is a South Korean deep-tech startup specializing in precision fermentation and synthetic biology to produce high-value biomaterials for the food, healthcare, and …”
    Absolute Индия
    промышленный масштаб
    “PHARMA: Biology-led APIs and peptides to improve scalability and accessibility of therapeutics, leveraging strain engineering, gene editing, and precision fermentation.”
    Tsingke Biotechnology Китай
    “Tsingke Biotech is a leader in synthetic biology, committed to building a world-class gene factory.”
    ToolGen (KOSDAQ) Южная Корея
    “Toolgen is committed to conducting research for revamping genome editing technology and thus developing not only therapeutics for humans but plants and animals of which the genetic …”
    Fermbox Bio Индия
    400 kilolitres промышленный масштаб
    “Fermbox Bio is a Synthetic Biology Research and Manufacturing company developing and delivering sustainable Synbio products with improved scalability and speed.”
  2. 2
    Дизайн arRNA/EONОборудование и инжиниринг
    ADAR-рекрутирующий олигонуклеотид — AIMer (Wave), направляющая OPERA (Korro), EON Axiomer (ProQR) или arRNA (HuidaGene) — инженерируется со стереочистой химией и, в LEAPER 3.0, двухбугорковыми структурами, помещающими эндогенную ADAR на целевой аденозин при подавлении побочных правок.
    Кто может выполнить этот шаг подобраны автоматически
    Cell AgriTech Малайзия
    5,000 L промышленный масштаб
    “We design and fabricate our own stainless-steel bioreactors, automation systems, and harvesting modules, which lower CAPEX and OPEX by more than 80% compared to pharma-grade …”
    China Everbright Environment Group Китай
    163,050 tonnes
    “[China Everbright Environment Group Limited — China Everbright Environment Group is a leading integrated environmental protection conglomerate with diversified core businesses in …”
    Paul Mueller Company США
    ✓ GMP
    “role: equipment-technology”
    Consorcio Azucarero de Empresas Industriales Доминиканская Республика
    126,058 tons промышленный масштаб
    “In addition to the latest machinery and equipment, our company has additional resources that complement industrial procedures, including computerized management systems, biometric …”
    N.Thing Южная Корея
    промышленный масштаб
    “Services: turnkey delivery including design, construction, and operations consulting; in-house cultivation and supply to grocery, food service, catering, and manufacturing.”
    Archisen Сингапур
    промышленный масштаб
    “It specializes in turnkey urban vertical-farming solutions using Controlled-Environment Agriculture (CEA).”
  3. 3
    GalNAc-конъюгация и CMC
    Редактирующий олигонуклеотид конъюгируют с лигандом GalNAc для захвата ASGPR гепатоцитами и производят по стереочистому олигонуклеотидному GMP, получая подкожно вводимую субстанцию без липидно-наночастиечной формулировки.
  4. 4
    Доклиника и клиникаРегистрация и сертификация
    Исследования эффективности редактирования, PK и безопасности поддерживают IND и первые исследования на людях; WVE-006 находится в исследовании RestorAATion-2 Фазы 1b/2a (11.9 µM общего AAT, снижение Z-AAT на 71%, правка удерживалась не менее трёх месяцев), KRRO-110 — в исследовании REWRITE Фазы 1/2a, а AX-0810 дал первую клиническую валидацию вовлечения мишени РНК-редактирующей платформой (8-кратный ответ жёлчных кислот при 6 мг/кг).
    Регистрация в РФ / ЕАЭС: VET — Россельхознадзор
  5. 5
    Регистрация и одобрениеРегистрация и сертификация
    NDA (США) или MAA (ЕС) подаётся как олигонуклеотидный препарат по Директиве 2001/83/EC, со статусом orphan-drug и маршрутом ускоренного одобрения для редких показаний таких как AATD; обратная связь FDA по пути ускоренного одобрения для WVE-006 ожидается в середине 2026 года.
    Регистрация в РФ / ЕАЭС: VET — Россельхознадзор
  6. 6
    Запуск и фармаконадзорДистрибуция и выход на рынок
    После одобрения обратимо-редактирующий препарат выводится на рынок по режиму олигонуклеотидного фармаконадзора с реальным мониторингом долговечности правки и интервала повторного дозирования, который модальность ещё не видела в масштабе, причём ни один РНК-редактирующий препарат пока не одобрен.
    Кто может выполнить этот шаг подобраны автоматически
    ACI SEED Бангладеш
    150 t
    “ACI SEED (ACI Seed, a strategic business unit of Advanced Chemical Industries PLC/ACI Limited) produces and distributes crop seeds, using its own R&D stations and testing labs, …”
    PANGOO® Focus On Animal Natural Health! Китай
    ✓ GMP 50,000.00 MT /
    “Business Type: Manufacturer, Trading Company”
    CRUST Group Сингапур
    50,000L
    “Technology centers on fermentation and extraction to “valorise” ingredients, delivered via a plug-and-play valorisation-as-a-service model (Stand-Alone wholesale, White Label …”
    Paul Mueller Company США
    ✓ GMP
    “[Dealer Insights from Cornes AG”
    Algaetech International Малайзия
    16,483 t
    “distributors and wholesalers for distribution in foreign countries.”
    Genus Великобритания
    “role: distributor”

4 · Кто поставит

Подобранные поставщики (подобраны автоматически)

ToolGen (KOSDAQ)Южная КореяНе определенаработает
Esco AsterСингапурУслуги / консалтингработает
HLB Genex (ex-GenoFocus)Южная КореяПроизводительработает
CodexisСШАПроизводительработает
Inari AgricultureСШАПроизводительработает
NABDA - National Biotechnology Development AgencyНигерияНе определенаработает
The InnuScience GroupКанадаПроизводительработает
PairwiseСШАНаука / R&Dработает
PH-AlbioИспанияПроизводительработает
Tsingke BiotechnologyКитайПроизводительработает
Shandong Shunfeng BiotechnologyКитайПроизводительработает
AbsoluteИндияНе определенаработает

Ведущие компании и институты (из обзора)

Компания / ИнститутСтранаКлючевые продукты / платформыТехнические особенностиСтатус 2026
Wave Life Sciences🇺🇸 СШАWVE-006 (AATD)GalNAc AIMer, A-to-I-редакторoperating
Korro Bio🇺🇸 СШАKRRO-110 / KRRO-111 (AATD)OPERA ADAR-рекрутирующий редакторoperating
ProQR Therapeutics🇳🇱 НидерландыAX-0810 (NTCP)Платформа Axiomer EONoperating
HuidaGene🇨🇳 КитайПлатформа LEAPERarRNA ADAR-рекрутирующий редакторresearch

5 · Правила и путь на рынок

Путь в РФ / ЕАЭС: DIAG · Россельхознадзор
экспертиза до 70 рабочих дней плюс этапы регистрации
Информация, не юридическая консультация — уточните процедуру для вашего продукта. (2026-10-06)
США

США лидируют в РНК-редактирующей терапевтике клинически: две наиболее продвинутые программы AATD модальности — WVE-006 от Wave на Фазе 1b/2a и платформа OPERA от Korro — обе ведутся из Кембриджа (МА), в рамках регулятора FDA, построенного на статусе orphan-drug и пути ускоренного одобрения.

Wave, Korro, FDA#

  • Wave Life Sciences: WVE-006, GalNAc-конъюгированный AIMer для AATD, — ведущий актив модальности; данные RestorAATion-2 (май 2026) показали 64% M-AAT дикого типа, снижение токсичного Z-AAT на 71%, 11.9 µM общего AAT при дозировании 200 мг раз в две недели (13.6 µM при 400 мг ежемесячно) и сохранение правки не менее трёх месяцев после последней дозы, без гепатотоксичности; обратная связь FDA по пути ускоренного одобрения ожидается в середине 2026 года.
  • Korro Bio: платформа OPERA (Oligonucleotide Promoted Editing of RNA) лежит в основе KRRO-110 (в исследовании REWRITE Фазы 1/2a, статус orphan-drug FDA предоставлен в марте 2025) и вновь выбранного кандидата разработки KRRO-111, достигшего более 90% редактирования транскрипта SERPINA1 и примерно 90% восстановленного функционального AAT-белка на мышиной PiZZ-модели; компания располагала $157.1 млн денежных средств и рыночных ценных бумаг на 31 марта 2026, с финансовым запасом до второй половины 2028.
  • Рамки FDA: РНК-редактирующие олигонуклеотиды рассматриваются по пути олигонуклеотидных терапевтик FDA, со статусом orphan-drug и маршрутом ускоренного одобрения для AATD (редкое заболевание, поражающее менее 200 000 человек в США); регуляторная обратная связь по WVE-006 в середине 2026 — первая такая контрольная точка модальности.
Евросоюз

Роль Европы в РНК-редактировании сосредоточена в ProQR Therapeutics (Лейден, Нидерланды), чья платформа Axiomer дала первую клиническую валидацию РНК-редактирующего олигонуклеотида и масштабируется через углубляющееся партнёрство с Eli Lilly.

ProQR, Axiomer, EMA#

  • ProQR Therapeutics: платформа Axiomer использует ADAR-рекрутирующие редактирующие олигонуклеотиды (EON); AX-0810, GalNAc-конъюгированный EON, модулирующий NTCP при холестатической болезни печени, дал первую клиническую валидацию платформы в 2026 — дозозависимое до 8-кратного повышение общих жёлчных кислот при 6 мг/кг (выше 2-кратного порога вовлечения мишени) с оценочным периодом полувыведения около 8 недель и без серьёзных нежелательных явлений; для последующего AX-0811 подача заявки на клиническое исследование планируется в середине 2026, а кандидаты разработки AX-2402 (синдром Ретта) и AX-2911 (MASH) расширяют пайплайн.
  • Партнёрство с Eli Lilly: Lilly связана с платформой Axiomer с 2021 года (мишени в печени и нервной системе), расширено в 2022, причём ProQR может получить до примерно $3.75 млрд в виде майлстоунов плюс роялти; Lilly сохранила свою пропорциональную долю в раунде ProQR на $59.2 млн в июне 2026 (купив акции примерно на $9.2 млн наряду с публичным размещением на $50 млн по $1.81 за акцию).
  • Рамки EMA: РНК-редактирующие олигонуклеотиды будут рассматриваться как препараты MAA Европейским агентством лекарственных средств по Директиве 2001/83/EC; ProQR отчуждала свои позднестадийные офтальмологические активы (sepofarsen, ultevursen) в 2023 году, чтобы полностью сосредоточиться на Axiomer, и ни один РНК-редактирующий препарат пока не одобрен в ЕС.
Китай

Сила Китая в РНК-редактировании фундаментальна, а не коммерческая: группа Вэня Шэна (Wensheng Wei) из Пекинского университета и Лаборатории Чанпин создала платформу LEAPER, чья итерация LEAPER 3.0 2026 года является ведущим структурно-обоснованным дизайном направляющих РНК в этой области, а HuidaGene выступает трансляционным носителем.

HuidaGene, LEAPER, NMPA#

  • HuidaGene: коммерциализирует платформу LEAPER (Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing of RNA) из лаборатории Вэя в Пекинском университете; LEAPER использует единственную инженерную ADAR-рекрутирующую РНК (arRNA), направляющую эндогенную ADAR к целевому аденозину, без экзогенного фермента и потому с низкой иммуногенностью и малым грузом доставки.
  • Линия LEAPER: LEAPER 1.0 опубликована в Nature Biotechnology в 2019 году (линейная arRNA), LEAPER 2.0 в 2022 ввела кольцевую circ-arRNA для более высокой эффективности редактирования и меньшего числа вне-мишеневых правок, а LEAPER 3.0 (Cell, 10 июня 2026) использует структурное предсказание AlphaFold 3 для дизайна двухбугорковых arRNA, расширяющих набор редактируемых сайтов и устраняющих побочные правки.
  • Рамки NMPA: РНК-редактирующая терапевтика рассматривается в рамках регулятора олигонуклеотидов и биопрепаратов NMPA; прогресс платформы LEAPER опирается на финансирование Национального фонда естественных наук Китая (гранты 82341207 и 31930016) и поддержку пекинских муниципальных программ науки и техники, при этом клиническая трансляция пока впереди лидеров США.

6 · Финансирование: тендеры и гранты

ТендерCzechia – Immunosuppressive agents – Selektivní Imunosupresiva - Eculizumab IV.
Institut klinické a experimentální medicíny · Чехия
20 окт. 2026 г.
13 дн.
ТендерCzechia – Immunosuppressive agents – Takrolimus 1x denně - LP ADVAGRAF
Institut klinické a experimentální medicíny · Чехия
20 окт. 2026 г.
13 дн.
ТендерНидерланды — вакцины против гриппа — трёхвалентные вакцины против гриппа 2026
Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM), RIVM · Нидерланды
19 окт. 2026 г.
12 дн.
ТендерЧехия — иммунодепрессанты — иммунодепрессант, моноклональное антитело с действующим веществом тепротумумаб
Fakultní nemocnice Ostrava, Fakultní nemocnice Olomouc, Fakultní nemocnice Hradec Králové · Чехия
13 окт. 2026 г.
6 дн.
ГрантПервые испытания на людях и ранние клинические испытания новых исследуемых препаратов или нейромодулирующих …
National Institutes of Health · США
15 окт. 2027 г.
373 дн.
ГрантNIAID: соглашение о сотрудничестве по проведению клинических испытаний (U01, клинические испытания …
National Institutes of Health · США
5 июл. 2029 г.
1002 дн.
ГрантСеть Blueprint Neurotherapeutics (BPN): разработка биологических препаратов для лечения заболеваний нервной …
National Institutes of Health · США
18 авг. 2027 г.
315 дн.
ГрантСоздание совместных исследовательских центров и центров исследовательских ресурсов (C06, клинические испытания …
National Institutes of Health · США
25 янв. 2028 г.
475 дн.
ГрантSCALEUP Ready: поддержка критических прорывов в перспективных энергетических технологиях с нераскрытым …
Advanced Research Projects Agency Energy · США
29 сент. 2029 г.
1088 дн.

7 · Технологический стек

Стек сочетает химию ADAR-рекрутирующих олигонуклеотидов с GalNAc-доставкой в гепатоциты и структурно-обоснованным дизайном направляющих РНК, давая обратимую A-to-I-правку на транскрипте болезни.

  1. ADAR-рекрутирующие олигонуклеотиды (Editing Oligo):
    • AIMer Wave (стереочистый), OPERA Korro, EON Axiomer ProQR и arRNA HuidaGene — химически модифицированные олигонуклеотиды, привлекающие эндогенные ADAR1/ADAR2 к целевому аденозину; WVE-006 дал 64% M-AAT со снижением Z-AAT на 71% и сохранением правки не менее трёх месяцев, тогда как KRRO-111 достиг более 90% редактирования транскрипта SERPINA1 и примерно 90% восстановленного AAT-белка in vivo.
  2. GalNAc-доставка в гепатоциты (GalNAc Delivery):
    • подкожная GalNAc-конъюгация нацелена на асиалогликопротеиновый рецептор гепатоцитов, обеспечивая печёночно-направленное редактирование без липидных наночастиц; AX-0810 показал 8-кратный сигнал вовлечения мишени NTCP при 6 мг/кг с периодом полувыведения около 8 недель, а WVE-006 дозируется 200 мг раз в две недели или 400 мг ежемесячно с динамическим ответом AAT (до 20.6 µM общего AAT во время острофазового ответа).
  3. Структурно-обоснованный дизайн arRNA (Guide Design):
    • рациональная инженерия ADAR-рекрутирующей направляющей для расширения редактируемого пространства последовательностей и устранения побочных правок; LEAPER 3.0 от HuidaGene (Cell, 2026) использует AlphaFold 3 для моделирования интерфейса ADAR1/ADAR2–двуцепочечной РНК и вводит внутренние и внешние бугорковые (bulge) структуры, ограничивающие катализ целевым аденозином.

Источники 29

  1. Wave life sciences — 2026-02-02T00:00:00.000Z
  2. Wave life sciences — 2026-05-19T00:00:00.000Z
  3. Wave life sciences — 2026-05-18T00:00:00.000Z
  4. Wave life sciences — 2026-06-24T00:00:00.000Z
  5. Wave life sciences — 2026-05-18T00:00:00.000Z
  6. Korro bio — 2026-05-19T00:00:00.000Z
  7. Korro bio — 2026-05-19T00:00:00.000Z
  8. Korro bio — 2026-05-19T00:00:00.000Z
  9. Korro bio — 2026-05-19T00:00:00.000Z
  10. Korro bio — 2025-03-17T00:00:00.000Z
  11. Proqr — 2026-06-26T00:00:00.000Z
  12. Proqr — 2026-06-25T00:00:00.000Z
  13. Proqr — 2026-03-12T00:00:00.000Z
  14. Proqr — 2025-08-07T00:00:00.000Z
  15. Proqr — 2026-05-12T00:00:00.000Z
  16. Huidagene — 2026-07-23
  17. Huidagene — 2026-07-23
  18. Huidagene — 2026-07-23
  19. Huidagene — 2026-07-23
  20. Huidagene — 2026-07-23
  21. Huidagene — 2026-07-23
  22. Huidagene — 2026-07-23
  23. Huidagene — 2026-07-23
  24. Huidagene — 2026-07-23
  25. Huidagene — 2026-07-23
  26. Huidagene — 2026-07-23
  27. Huidagene — 2026-07-23
  28. Huidagene — 2026-07-23
  29. Huidagene — 2026-07-23